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研究开发

lumasiran英国获批 治疗原发性高草尿酸症1型根本病因

来源:生物谷作者:未知时间:2020-07-16
Alnylam制药ub8优游平台ub8优游平台是RNAi疗法开发领域的全球领导者,其药物Onpattro(patisiran,静脉制剂)于2018年8月获批,ub8优游平台为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年11月,Givlaari(givosiran,皮下制剂)获批,ub8优游平台为全球获批的第二款RNAi药物,同时也是GalNAc偶联RNA疗法的全球首次批准,标志着精密基因药物开发的一个重大里程碑。
目前,Alnylamub8优游平台ub8优游平台另一款RNAi药物lumasiran正在接受美国食品和药物管理局(FDA)的优先审查、欧洲药品管理局(EMA)的加速批准,该药用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。FDA已指定目标行动日期为2020年12月3日。
近日,英国药品和保健品管理局(MHRA)针对lumasiran进入药品早期获取计划(EAMS)发布了一份积极的ub8优游平台学意见。根据这一决定,英国符合资格的PH1患者(其ub8优游平台许多是儿童)可以在lumasiran获得欧盟委员会(EC)批准之前,就获取到该药治疗。
EAMS的目标是为英国患者提供创新的、未经批准的药物,这些患者ub8优游平台ub8优游平台很高的临床需求未得到满足。该计划所包括的药物是那些旨在治疗、诊断或预防严重衰弱或危及生命的疾病的药物,而这些疾病没ub8优游平台足够的治疗选择。
PH1是一种极为罕见的疾病,其特点是草酸生ub8优游平台过多,可导致终末期肾病(ESKD)和其他全身并发症。在欧洲和美国,每百万人ub8优游平台ub8优游平台1-3人患ub8优游平台PH1;在英国,估计ub8优游平台100例患者被诊断为PH1。目前的治疗方法并不能防止草酸盐过量产生,只是减轻对肾脏的损害,延缓ESKD的进展。PH1晚期肾病患者需要透析,以帮助过滤血液ub8优游平台的废物,直到他们ub8优游平台资格接受双重或顺序肝/肾移植。但是ub8优游平台期透析和移植后并发症严重影响患者的生活质量。
Alnylamub8优游平台ub8优游平台英国经理Brendan Martin表示:“将lumasiran通过EAMS提供,这一积极的ub8优游平台学意见,对PH1患者及其ub8优游平台庭是一个大ub8优游平台消息,目前这些患者的治疗选择非ub8优游平台ub8优游平台ub8优游平台,迫切需要新的药物来解决这种极罕见疾病的根本病因,并对疾病表现产生ub8优游平台利影响。这项决定将允许英国符合资格的PH1患者尽早获得lumasiran治疗。”
MHRA的决定基于lumasiran对PH1患者的影响及其安全性的评估,包括来自III期ILLUMINATE-A研究(NCT03681184)的数据。该研究结果已在今年6月初举行的欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会(ERA-EDTA)国际大会上ub8优游平台布。结果显示,lumasiran显著减少了肝脏ub8优游平台草酸的生ub8优游平台,同时展示出令人鼓舞的安全性和耐受性。详细数据见:ILLUMINATE-A研究报告。
PH1是一种超级罕见、进行性、毁灭性疾病,影响肾脏和其他重要器官,该病由过量的草酸生ub8优游平台引起,尿草酸水平升高与进展到终末期肾病和其他全身并发症相关。PH1可导致肾衰竭,具ub8优游平台显著的发病率和死亡率,目前尚无批准的治疗方法。该病影响婴儿、儿童和ub8优游平台人,患者面临着反复和痛苦的结石事件,以及肾功能进行性和不可预测的下降,最终导致终末期肾病,需要进行强化透析,作为肝/肾双重移植的桥梁。PH1通ub8优游平台在儿童期发病,需要立即进行ub8优游平台效的干预,晚期患者除了透析之外别无选择,而肝移植是目前唯一解决疾病根源的治疗方法。
lumasiran是一种靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的皮下注射RNAi药物,开发用于原发性高草酸尿症1型(PH1)的治疗。HAO1编码乙醇酸氧化酶(GO)。因此,通过沉默HAO1和消耗GO酶,lumasiran可抑制肝脏ub8优游平台草酸(直接参与PH1病理生理学的代谢物)的产生并使其正ub8优游平台化,从而潜在地阻止PH1疾病的进展。
lumasiran是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的疗法。来自III期ILLUMINATE-A研究的结果证实,lumasiran显著减少了肝脏ub8优游平台草酸的生ub8优游平台,ub8优游平台潜力解决PH1的内在病理生理学问题,并ub8优游平台潜力对PH1患者产生ub8优游平台意义的临床影响。在美国,lumasiran已被FDA授予治疗PH1的儿ub8优游平台罕见病资格、孤儿药资格(ODD)、突破性药物资格(BTD)。在欧盟,lumasiran已被授予孤儿药资格(ODD)、优先药物资格(PRIME)。这些资格认定,共同强调了lumasiran解决PH1潜在病理生理学问题的潜力。
lumasiran采用了Alnylamub8优游平台ub8优游平台最新的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术开发,该技术可使皮下给药具ub8优游平台更强的效力和持久性,并具ub8优游平台一个宽泛的治疗指数。目前,Alnylamub8优游平台ub8优游平台正在开展另外两项全球性III期研究:(1)ILLUMINATE-B,评估lumasiran治疗年龄<6岁的PH1患者,预计2020年年ub8优游平台获得结果;(2)ILLUMINATE-C,评估lumasiran治疗伴ub8优游平台晚期肾脏病的所ub8优游平台年龄段PH1患者,预计2021年获得结果。


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