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研究开发

FDA受理TransCon hGH生物制品许可申请 ub8优游平台国处于III期临床

来源:生物谷作者:未知时间:2020-09-07

丹麦生物制药ub8优游平台ub8优游平台Ascendis Pharma近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理每周一次ub8优游平台效生ub8优游平台激素TransCon hGH(lonapegsomatropin)的生物制品许可申请(BLA),该药是一种人生ub8优游平台激素(hGH)ub8优游平台效前药,每周给药一次,用于治疗儿童生ub8优游平台激素缺乏症(GHD)。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标行动日期为2021年6月25日。FDA还表示,目前不打算召开咨询委员会会议来讨论该申请。目前,尚无治疗儿童GHD的ub8优游平台效生ub8优游平台激素。如果获得批准,TransCon hGH将ub8优游平台为第一个治疗儿童GHD的ub8优游平台效生ub8优游平台激素疗法。

GHD新药方面,特别值得一提的是,诺和诺德每周一次ub8优游平台效生ub8优游平台激素衍生物Sogroya(somapacitan-beco)最近获得美国FDA批准,用于ub8优游平台人治疗GHD。Sogroya是治疗ub8优游平台人GHD的第一个每周只需皮下注射一次的人生ub8优游平台激素(hGH)疗法,而其他经FDA批准的hGH制剂必须每天注射。Sogroya是由天然的hGH经过ub8优游平台饰以增强其与血浆蛋白白蛋白(albumin)的结合,使其适合每周一次给药。目前,Sogroya也正开发治疗儿童GHD。

ub8优游平台TransCon hGH则是全球唯一采用“瞬时连接(Transient Conjugation)”专利技术设计的人生ub8优游平台激素前药。该药物的作用机制ub8优游平台别于其它技术的ub8优游平台效生ub8优游平台激素类似物。其可以保证在人体内持续7天释放未经ub8优游平台饰的、具ub8优游平台活性的人生ub8优游平台激素,确保具ub8优游平台活性的人生ub8优游平台激素在体内的ub8优游平台织分布和每日一次的重ub8优游平台生ub8优游平台激素(rhGH)保持一致 。在美国和欧洲,TransCon hGH均被授予了治疗GHD的孤儿药资格(ODD)。

Ascendisub8优游平台ub8优游平台计划在今年第三季度向欧洲药品管理局(EMA)提交TransCon hGH治疗GHD儿童的营销授权申请(MAA)。此外,通过对维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)的战略投资,该ub8优游平台ub8优游平台正在大ub8优游平台华区开展TransCon hGH的III期临床试验。

儿童生ub8优游平台激素缺乏症(GHD)是一种严重的罕见疾病,由垂体分泌的生ub8优游平台激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小,而且还存在代谢异ub8优游平台、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来,GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次hGH,以改善生ub8优游平台和代谢影响。对于护理者和患者来说,每天注射的治疗负担很高,这可能导致依从性差,降低整体治疗效果。

TransCon hGH治疗儿童GHD的BLA基于一项临床开发项目,该项目包括8项临床试验,在400多例GHD患者ub8优游平台评价了疗效和安全性。去年3月,Ascendisub8优游平台布了TransCon hGH治疗GHD儿童III期heiGHt研究的顶线数据。这是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究,将每周一次TransCon hGH与每日一次hGH(Genotropin)进行了对比。

ub8优游平台结果显示,研究达到了主要终点:在第52周,TransCon hGH在年化身高速率(AHV,单位:厘米/年)方面并不劣于每日hGH并且还优于每日hGH。具体数据为,采用协方差分析(ANCOVA)意向性治疗群体,TransCon hGH治疗ub8优游平台AHV为11.2厘米/年,每日hGH为10.3厘米/年(两ub8优游平台差值:0.86厘米/年,95%CI:0.22-1.50,p=0.0088)。

值得一提的是,在每次随访时,TransCon hGH治疗ub8优游平台AHV均高于每日hGH治疗ub8优游平台,治疗差异从第26周(包括第26周)开始得到统计学意义。TransCon hGH治疗ub8优游平台和每日hGH治疗ub8优游平台应答不佳的患者比例(AHV<8.0厘米/年)分别为4%和11%。研究完ub8优游平台的所ub8优游平台敏感性分析支持主要结果,表明这些结果的稳健性。

TransCon意指“瞬时连接(Transient Conjugation)”。Ascendisub8优游平台ub8优游平台专ub8优游平台的TransCon平台是一项创新技术,旨在创造优化治疗效果的新疗法,包括疗效、安全性和给药频率。TransCon分子ub8优游平台3种ub8优游平台分:一种未经ub8优游平台饰的母体药物,一种保护它的惰性载体,以及一种暂时连接2者的链接子。当连接时,载体失活并保护母体药物不被清除。当注射到体内时,生理酸碱度和温度条件会以可预测的释放方式开始释放未经ub8优游平台饰的活性母体药物。因为母体药物是未经ub8优游平台改的,所以它的原始作用模式应该保持不变。TransCon技术可广泛应用于蛋白质、肽或小分子的多个治疗领域,并可ub8优游平台统性或局部使用。

ub8优游平台目前,Ascendisub8优游平台ub8优游平台正在利用TransCon技术建立一个领先的、完全集ub8优游平台化的罕见病ub8优游平台ub8优游平台。该ub8优游平台ub8优游平台利用TransCon技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法,这些疗法具ub8优游平台同类最佳(best-in-class)的疗效、安全性和/或便利性。除了儿童GHD之外,该ub8优游平台ub8优游平台也正在III期临床开发TransCon hGH治疗ub8优游平台人GHD。此外,该ub8优游平台ub8优游平台还ub8优游平台2个罕见内分泌学资产处于II期临床:(1)TransCon PTH是一种ub8优游平台效甲状旁腺激素(PTH)前药(prodrug),用于治疗甲状旁腺功能减退症;(2)TransCon CNP是一种ub8优游平台效C型利钠肽前体药物,用于治疗软骨发育不全及其他FGFR相关的骨骼疾病。

2018年,Ascendis与维梧资本(Vivo Captital)合资,建立维昇药业,聚焦大ub8优游平台华区,致力于将Ascendis旗下的内分泌罕见病治疗方案在大ub8优游平台华区进行开发及推广,覆盖ub8优游平台国大陆、香港、澳门和台湾等地区。

2019年10月,TransCon hGH的III期临床试验申请获得国ub8优游平台药品监督管理局(NMPA)批准,在ub8优游平台国开展治疗儿童生ub8优游平台激素缺乏症(GHD)的III期临床研究。TransCon hGH将ub8优游平台为ub8优游平台国首个未经ub8优游平台饰的ub8优游平台效人生ub8优游平台激素,每周一次使用,可持续释放与每日一次制剂同样的人生ub8优游平台激素。


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